百科每天一点，收获更多！带你去百科看世界！打开你的思维，打开你的心扉，像潮水一样接受知识。基因治疗对遗传病有用吗？新华社华盛顿12月19日电(记者林)美国美国食品药品监督管理局19日宣布，已批准美国Spark基因治疗公司的Luxturna基因疗法用于治疗儿童和成人特定遗传性眼病。这是第一个治疗遗传性疾病的基因疗法，在美国获准上市。此前主要用于癌症治疗。接下来，我们来谈谈基因治疗对遗传性疾病是否有用。你不妨参考以下内容，希望对你有所帮助！

基因疗法对遗传病有用吗

美国药物管理局局长斯科特戈特利布(Scott gottlieb)在一份声明中表示：“今天的批准标志着基因治疗领域的又一个‘首次’，不仅指一种全新的作用机制，还指将基因治疗的使用扩展到癌症治疗之外，以治疗视力障碍。这一里程碑突出了这一突破性方法在治疗广泛的挑战性疾病方面的潜力。”

根据这份声明，Luxturna疗法将用于治疗与双等位基因RPE 65突变有关的遗传性视网膜营养不良。这种疾病损害病人的视力，甚至导致某些病人完全失明。美国大约有1000到2000名患者，但之前一直没有有效的治疗方法。

这种疗法的用途是将一个正常拷贝的RPE 65基因直接注射到患者的视网膜细胞中，使这些细胞产生一种能够将光信号转化为视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者的视力。

一项涉及31名RPE 65基因突变患者的临床试验显示，与对照组相比，接受这种治疗的患者视力得到了显著改善。

Spark基因治疗公司表示，将在明年1月提供Luxturna的价格等更多信息。

到目前为止，FDA已经批准了三种基因疗法，另外两种疗法在今年早些时候获得批准。与Luxturna不同的是，另外两种是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)，通过改造患者自身的免疫细胞，去除癌细胞，用于治疗特定的白血病患者和特定的淋巴瘤患者。

戈特利布认为，基因治疗现在正处于一个“转折点”，“我相信基因治疗将成为治疗甚至治愈许多严重疑难疾病的支柱”。

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