来源：央视新闻客户端

2021年底，医保目录药品谈判现场“灵魂砍价”“斤斤计较”的场景，让无数人印象深刻。

数据屏幕

全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向药物——诺西钠注射液就在谈判品种之列。据估计，我国每年有1200名新生儿SMA患者，库存患者约3万人。这是一种罕见的疾病，死亡率高，致残率高。

在这次谈判中，双方花了一个半小时，商务谈判代表进行了八次讨论。医保谈判人员郑重强调，“每个小群体都不应该被抛弃。”

近70万元一针最后被砍成3.3万元左右的价格，这意味着过去一百多万元的治疗费用降到了几万元。“交易”确定的那一刻，几乎所有SMA孩子的家长都哭了。

马恒祥，住在山东济南，是一个SMA孩子的父亲。消息发布后，他激动得好几天睡不着觉。“我抱着孩子想哭，我的石头有希望了。”

马恒祥和他儿子的照片。

一年多过去了，马恒祥和他的儿子小石怎么样了？小石恢复的怎么样了？

1、石头，“软软的”

马恒祥的儿子出生于2018年1月，刚满5岁。当时，它被命名为“石头”,因为马恒祥希望他的儿子长大后能像大山一样不屈不挠，像鹅卵石一样快乐。

小石头出生后，和其他宝宝没有太大区别。直到他8个月大的时候，家人发现他全身像面条一样软，连坐都坐不住。“可能名字有点硬，儿子也渐渐变成了‘软’石头。”

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“那时候石头的身体状况特别差。感冒发烧拉肚子没奶没辅食。”马恒祥说，“你能感觉到绝望吗？我甚至想到了最坏的情况……”

之后家人带着小石头去了各大医院，能做的检查都做了，最后确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)。马恒祥回忆道，“医生说这是一种罕见的疾病。一般活不过2年。主要表现为全身肌肉无力。病情恶化会导致身体系统异常，直至呼吸衰竭。”

“当时我爸嘴唇都白了，我妈一下子就坐在了地上。”得知这个消息，小石的爷爷奶奶几乎崩溃。马恒祥仍然清楚地记得那一天。“济南下雨了，天空阴沉。从那一刻起，原本幸福的家陷入了绝境。”。

小石头得了一种罕见的病。

2、希望，转瞬即逝

2019年初，诺西钠进入中国，采用鞘内注射方式给药，可以改善患儿的运动功能，提高存活率。马恒祥说，注射这种药物相当于按下暂停键，可以阻止病情恶化。

但“救命药”的花费高达69.97万元，平均每年花费约110万元，这无疑熄灭了马恒祥一家刚刚燃起的希望。

源地图

没有药物治疗你不能放弃希望。一边工作，马恒祥夫妇一边在专业康复技师的指导下给儿子进行康复训练：从简单的按摩到复杂的矫形器训练，逐渐减缓肌肉萎缩的速度。“在我对石头的要求中，训练可能是最严格的。”

那段时间，马恒祥向单位递交了困难职工的申请材料。同事得知情况后，犹豫着问他：不用药就放弃给孩子治病了吗？

马恒祥急忙解释说，他和妻子每天都在给孩子做康复训练，还有针灸推拿，各种方法都试过了.但他知道这有多残酷，有药的时候没钱交，其实就是放弃治疗。

“那是一种无力感。”从办公室出来，他蹲在走廊里，泪流满面。

马恒祥和他儿子。

好在通过不断的努力，小石的情况逐渐好转。然而，没能给儿子吃药一直是马恒祥无法愈合的伤口。“康复训练只是减缓了石头肌肉的萎缩，让那一天来得更晚。”

小石头在做康复训练

3、未来，逐渐清晰

2021年初，“救命药”报价调整，公司捐赠药品用于慈善事业。小石以55万元获得了注射6针的机会。

有人建议马恒祥通过众筹解决每年55万元药费的问题，但他表示大家的生活都不容易，他更愿意靠自己的努力为儿子的病找到一条出路。

马恒祥拿出夫妻俩工作以来的所有积蓄、父母的养老钱以及同事甚至网友的捐款，最终凑齐了55万元。“交钱的那一刻，我其实很尴尬。今年交了55万。明年我该做什么？后年呢？”

未来呢？2021年11月的国家医保谈判，为众多SMA患儿家庭马立克恒祥提供了答案。

经过八轮讨价还价，“天价救命药”降到了3.3万元左右。国家医保局2021年12月3日发布：全球首个SMA精准靶向治疗药物诺西钠注射液纳入医保，2022年1月1日正式实施。

在谈判现场，国家医保局谈判代表张与企业代表反复讨论价格。

消息一出，马恒祥的SMA患者群顿时“炸”了，新闻不停闪烁。

马恒祥说：“这群孩子的父母哭了。有人说孩子得救了。有人说一个大男人躲在角落里哭.群里每个家长都在释放胸中压抑的感觉。”

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“药不仅降了价，还能纳入医保报销范围。现在一针的费用一年大概四五万，周一到周五需要去医院康复。”目前小石已经打了9针。

注射的效果

视频画面

马恒祥在短视频平台开通账号，一边记录儿子与病魔搏斗的日常，一边向网友普及SMA，让更多人了解这种罕见病的成因、诊断、治疗和预防。

虽然小石头距离完全站立、生活自理还有很长的路要走，但马恒祥觉得，现在对未来充满希望，也敢去想往后的生活了：石头持续打针后，身体会逐渐恢复到什么状态？到了上学的年龄，是不是能去学校上课……“希望自己的孩子在可预见的未来好起来，是一个父亲最朴素的愿望。”

马恒祥和儿子

4、努力，从未止步

“救命药”从70万元一针到3.3万元一针，不仅为马恒祥一家人带来了希望，更给予全国的患者更多对未来的期待。

小石头的核心力量逐渐增强

经过医保报销，多地患者注射诺西那生钠的费用下降到1万元左右。全国各地的脊髓性肌肉萎缩症患者陆续用上昔日的“天价药”。

今年1月18日，国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录。通过调整，111种药品新增纳入目录，包括慢性病、肿瘤、抗感染、罕见病、新冠感染治疗用药等。

截至目前，国家医保目录药品总数达到2967种，覆盖了临床必需的基本用药，大大减轻了患者的用药负担。

值得注意的是，一款SMA口服药——利司扑兰同样通过谈判纳入目录，让罕见病患者从“有药可用”变成“有药可选”。医保谈判代表们再一次践行了“每一个小群体都不应被放弃”的承诺。

随着制度的不断健全，特别是医保制度的不断完善，十年间，我国基本医保参保人数从5.4亿增加到13.6亿，参保率稳定在95%以上，建立了世界最大的全民医疗保障网。

“看病难”“看病贵”的问题逐步得到解决，一个更高质量、更可靠的全民医疗保障体系正在不断完善。那些被罕见病所困的患者将更有勇气迎接命运挑战，也将更有底气走过苦痛。